Pour parvenir plus vite à son objectif, l'AFM a choisi de mener une stratégie d'intérêt général qui bénéficie aux maladies génétiques et aux maladies rares dans leur ensemble. Grâce au Téléthon, un véritable bond en avant a été fait, ces dernières années, dans la compréhension de nombreuses maladies génétiques et dans la reconnaissance en France et en Europe des 6000 maladies rares qui concernent 3 millions de personnes en France et 25 millions d'européens. L'AFM soutient la recherche sur ces maladies, à travers notamment l'Institut des Maladies Rares dont elle assure 51% du financement depuis sa création.
iLe combat de l'AFM pour la mise au point de thérapies innovantes a également des retombées pour le traitement de maladies plus fréquentes comme l'infarctus du myocarde ou certains cancers. A travers l'exploration des voies thérapeutiques émergentes (gène-médicament, chirurgie du gène, cellules souches), c'est la médecine de demain qui naît aujourd'hui.